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2019年6月24日/醫(yī)麥客 eMedClub/---近日，先后有七家生物制藥公司公開募股（IPO）上市，幾乎都是專注于研究腫瘤免疫、基因治療和細(xì)胞治療的公司。
靶向基因療法公司：BridgeBio Pharma
BridgeBio Pharma于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月17日宣布IPO價(jià)格為每股14-16美元，于 2019年6月27日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，發(fā)行1500萬股，預(yù)計(jì)募資2.4億美金，股票代碼為“BBIO”。J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Jefferies/ SVB Leerink/ KKR承銷。
BridgeBio成立于2015年，是一家專注于開發(fā)新型靶向基因療法的臨床階段生物制藥公司，BridgeBio的企業(yè)架構(gòu)是由一系列專注單個(gè)研發(fā)管線的分公司組成，可以根據(jù)需要，在研發(fā)項(xiàng)目之間有效地分配人員和資金，將早期科學(xué)迅速轉(zhuǎn)化為從源頭治療疾病的藥物。
該公司擁有超過15個(gè)在研藥物組合，包含腫瘤學(xué)，心臟病學(xué)，神經(jīng)病學(xué)，皮膚病學(xué)和內(nèi)分泌學(xué)等多個(gè)治療領(lǐng)域的臨床前期和后期開發(fā)。一些具體適應(yīng)癥包括轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性?。ˋTTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相關(guān)神經(jīng)變性（PKAN），Gorlin綜合征和頻繁的基底細(xì)胞癌，營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton綜合征，靜脈畸形，Canavan病，Leber's遺傳性視神經(jīng)病變，鉬輔因子缺乏A型，軟骨發(fā)育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驅(qū)動(dòng)的癌癥。
基因工程公司：Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics于2019年5月23日遞交IPO上市文件，計(jì)劃發(fā)行價(jià)為每股14-16美元，6月18日，宣布了其IPO價(jià)格為每股18美元，發(fā)行670萬股，計(jì)劃募資1.42億美金。于2019年6月19日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，6月21日結(jié)束，股票代碼為“STOK”。J.P. Morgan/ Cowen/ Credit Suisse承銷。
2018年，Stoke由Apple Tree Partners投資4000萬美元資助成立。致力于開發(fā)第一個(gè)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)平臺(tái)，通過精確上調(diào)蛋白質(zhì)表達(dá)以將目標(biāo)蛋白質(zhì)恢復(fù)到接近正常水平從而治療嚴(yán)重遺傳疾病的根本原因。目前已經(jīng)驗(yàn)證了數(shù)百個(gè)可以通過其靶向擴(kuò)增核基因產(chǎn)物技術(shù)平臺(tái)TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上調(diào)的基因，重點(diǎn)包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)、眼睛和肝臟的組織。該公司最初的重點(diǎn)是治療Dravet綜合征，一種嚴(yán)重的進(jìn)行性遺傳性癲癇，另外也專注于由單個(gè)基因突變引起的遺傳疾病領(lǐng)域。
TANGO利用獨(dú)特的專利機(jī)制進(jìn)行反義介導(dǎo)的剪接調(diào)節(jié)，防止天然存在的、非生產(chǎn)性、信使RNA或mRNA的合成，并增加生產(chǎn)性mRNA的合成，從而增加功能性蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。這樣可以解決多種形式、非生產(chǎn)性、剪接事件，并且適用于大多數(shù)功能喪失突變，從而可能為單個(gè)基因中的大量突變引起的疾病提供單一藥物方法。
腫瘤免疫療法生物制藥公司：Atreca
Atreca于2019年5月24遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價(jià)格為每股17美元，發(fā)行740萬股，計(jì)劃募資1.25億美金。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，6月24日結(jié)束，股票代碼為“BCEL”。Cowen/ Evercore ISI/ Stifel承銷。
該公司專注于開發(fā)免疫腫瘤療法，研發(fā)基于抗體的新型免疫治療藥物來治療多種實(shí)體腫瘤類型。其專有的免疫RepertoireCapture?技術(shù)可在非常高的通量下以單細(xì)胞水平描述患者的免疫反應(yīng)，基本上沒有偏差或錯(cuò)誤，無需事先了解抗原即可識(shí)別和生成功能性人類抗體和TCR。
Atreca正在推進(jìn)一系列候選藥物，期望使人體免疫應(yīng)答參與腫瘤學(xué)和其他適應(yīng)癥，從而推動(dòng)更好的治療效果。主要候選藥物是ATRC-101，預(yù)計(jì)將在2019年底會(huì)提交研究性新藥（IND）申請(qǐng)，并于2020年初開始對(duì)實(shí)體瘤患者進(jìn)行1b期臨床試驗(yàn)。
腫瘤基因組學(xué)公司：Personalis
Personalis于2019年5月23日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價(jià)格為每股17美元，發(fā)行670萬股，計(jì)劃募資1.549億美金。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，6月24日結(jié)束，股票代碼為“PSNL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承銷。
Personalis成立于2011年，一般與制藥公司合作，通過提供高度準(zhǔn)確和全面的腫瘤免疫基因組學(xué)來推動(dòng)更有效的癌癥免疫療法的開發(fā)。Personalis開發(fā)的ACE ImmunoID平臺(tái)，改進(jìn)了核酸制備過程，同時(shí)將其與專利測(cè)定和測(cè)序方法相結(jié)合，提供全面測(cè)序并確保突變的高靈敏度。ImmunoID NeXT是第一個(gè)從單一樣本中提供腫瘤及其微環(huán)境綜合分析的平臺(tái)。它將多種腫瘤學(xué)生物標(biāo)志物分析合并為一體--=最大限度地提高了從單一，珍貴的腫瘤標(biāo)本中獲得的生物學(xué)見解。解決了當(dāng)樣本有限時(shí)，研究人員必須決定對(duì)哪些生物標(biāo)記物進(jìn)行分析的問題。
在2020年，Personalis預(yù)計(jì)將推出其首個(gè)液體活檢分析，旨在分析所有人類基因，以檢測(cè)在治療壓力下產(chǎn)生的潛在新抗原和腫瘤逃逸機(jī)制。
臨床階段生物科技公司：
Akero Therapeutics
Akero Therapeutics于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價(jià)格為每股16美元，發(fā)行500萬股，計(jì)劃募資9200萬美元。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，6月24日結(jié)束，股票代碼為“AKRO”。J.P. Morgan/ Jefferies/ Evercore ISI承銷。
該公司成立于2017年，旨在為非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者和其他嚴(yán)重代謝紊亂患者開發(fā)轉(zhuǎn)化療法。目前正在開發(fā)AKR-001，一款新型長(zhǎng)效成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21（FGF21）的類似物，旨在利用內(nèi)源性激素FGF21的固有益處，降低肝臟脂肪，減輕炎癥和逆轉(zhuǎn)纖維化的潛力。AKR-001是該公司的首席計(jì)劃，用于NASH治療正在進(jìn)行2a期臨床試驗(yàn)。
基因治療公司：Prevail Therapeutics
Prevail Therapeutics于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價(jià)格為每股17美元，發(fā)行740萬股，計(jì)劃募資1.25億美元。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，6月24日結(jié)束，股票代碼為“PRVL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承銷。
Prevail Therapeutics成立于2017年，致力于開發(fā)基于AAV的基因療法，用于治療患有患有神經(jīng)退行性疾病的患者。目前該公司已獲得一種腺相關(guān)病毒（AVV）基因療法載體技術(shù)授權(quán)，技術(shù)名為NAV AVV9。這項(xiàng)技術(shù)將被用于公司基因療法的開發(fā)工作中，其中就包括公司的主要在研項(xiàng)目PR001。
PR001是一種基于AAV9的單劑量基因療法，以GBA1基因變異為靶點(diǎn)，用以治療GBA1基因變異相關(guān)的帕金森病。2019年6月4日，該公司宣布 美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已接受其PR-001的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
細(xì)胞免疫療法公司：
Adaptive Biotechnologies
Adaptive Biotechnologies Corporation于2019年5月30日遞交IPO上市文件，計(jì)劃于2019年6月27日 IPO上市登錄納斯達(dá)克進(jìn)行交易，發(fā)行價(jià)為每股15-17美元，發(fā)行1250萬股，募資2億美元，股票代碼為“ADPT”。Goldman Sachs/ J.P. Morgan/ BofA Merrill Lynch承銷。
Adaptive Biotechnologies成立于2009年，致力于利用計(jì)算機(jī)基礎(chǔ)設(shè)施進(jìn)行高通量基因測(cè)序，使科學(xué)家能夠精確分析T細(xì)胞受體（TCR）。該公司的免疫醫(yī)學(xué)平臺(tái)（Immune Medicine Platform）應(yīng)用公司的專有技術(shù)來讀取患者免疫系統(tǒng)的各種遺傳密碼，并準(zhǔn)確了解它如何檢測(cè)和治療患者的疾病。immunoSEQ是該平臺(tái)的基石，也是公司的基礎(chǔ)研究和開發(fā)引擎。這項(xiàng)新技術(shù)使科學(xué)家能夠在一個(gè)人身上識(shí)別出1000萬到1500萬個(gè)獨(dú)特的TCRs。clonoSEQ是該公司的第一個(gè)臨床診斷產(chǎn)品，是FDA授權(quán)的首個(gè)檢測(cè)和監(jiān)測(cè)選擇性血癌患者微小殘留病的檢測(cè)方法。
2018年初，Adaptive與Microsoft合作開發(fā)了一種可以在一次檢測(cè)中診斷多種疾病的血液檢測(cè)。并于2019年1月宣布，準(zhǔn)備推出幫助25000名患有五種疾病的人排序免疫數(shù)據(jù)，這五種疾病包括Ⅰ型糖尿病，乳糜瀉，卵巢癌，胰腺癌和萊姆病。2019年1月，Adaptive與羅氏旗下基因泰克達(dá)成協(xié)議，開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化新型抗原定向T細(xì)胞療法，用于個(gè)體化治療多種癌癥。
